全球首款出生缺陷检测产品拿到“创新特别审批”令牌，最快本月上市

　　张江高科技园区，“五色石”火了！由上海五色石医学研究有限公司自主研发的首款出生缺陷检测产品近日通过国家食药监总局的“创新医疗器械特别审批”，成为全国首批、上海首个拿到“绿色特批”令牌的企业。根据这项“绿色审批”制度，这款最快于本月上市的产品，将成为全球首个该领域的检测产品。看准这个“全球唯一”，国外经销商已跃跃欲试，希望将“五色石”的产品引到海外。

　　成立短短2年，创业团队平均年龄在30多岁，“五色石”可谓张江乃至上海孵出的“小凤凰”。
　　
　　瞄准出生缺陷，就做“全球唯一”

　　SMA，一组常染色体隐性遗传的神经肌肉病，表现为肌无力和肌萎缩。这是一种世界范围内常见的运动神经元疾病，尚无有效治疗手段，患病新生儿通常在2岁以内死亡。

　　1995年，遗传学家确认位于5号染色体上的SMN1基因缺陷是SMA的病因。SMA的人群发病率为1/10000至1/6000，但SMA携带者的人群检出率高达1/38-1/50。这意味着如果父母都是SMA携带者，虽然没有发病，但孩子患SMA的风险极高。

　　两年前，“五色石”讨论开发的首个产品，就是SMA出生缺陷检测产品。这就是如今进入国家食药监总局绿色特批通道的“SMN1基因外显子缺失检测试剂盒”。

　　如今，只需1毫升血，这个试剂盒可在2小时内得出受测者是否为SMA携带者。只要父母一方不是携带者，就可避免孩子患SMA。如果父母均为携带者，可提取羊水经试剂盒检测，以确认孩子是否患SMA。

　　“五色石”创始人之一的赵书民说，SMA并非他们的终点，“为了深耕出生缺陷筛查领域，我们把排名前10的遗传病罗列了一遍，今年希望再做出5到8个筛查试剂，并且只做别人没做过的！”
　　
　　扫清障碍，让创新驶入快车道

　　没有过硬的创新，不可能拿到这次的特批令。

　　“通过审批的产品必须经过国家食药监总局组织的专家论证，必须是完全自主创新、真正的高精尖科技，且在社会效益、使用紧迫性等方面都有严格要求。”上海医疗器械行业协会副秘书长王云龙透露，此番国家食药监总局“绿色审批”通道，全国有上百个项目申报，最终通过审批的，上海有2个项目，“五色石”是第一个，另一个则是微创公司。

　　进入“绿色审批”，等于步入注册审批“快车道”。以“五色石”为例，去年9月申报这个创新特批项目，今年1月提交材料，3月最终通过审批，被列为“创新特批项目”。在获得中国注册审批后，“五色石”将筹备欧盟认证，目前已有德国经销商找上门洽谈合作。对于医疗器械产品来说，这个周期可称“光速”。“这速度以前是不敢想象的，以往起码要两三年，慢的甚至十年。”
　　
　　本土扶持，高精尖产品冒出来

　　尊重创新，鼓励创新，“五色石”团队成员直言，这是近两年一直鼓舞着科创的珍贵氛围。在这个仅有50多人的年轻团队看来：我们就是张江乃至上海孵化出的“小凤凰”。

　　“五色石”由复旦大学遗传所薛京伦教授担任首席科学顾问，科研团队汇集十多名来自中国、德国和美国等多个国家在医学遗传、法医遗传以及分子生物学等相关领域深耕多年的专家学者。

　　“高科技创新企业往往以小搏大，因此很脆弱也很容易死。好的氛围与制度，才真的可以让更多高精尖产品冒出来。”这是“五色石”创始团队的共同感慨。总经理管鉴说：“以SMN1基因外显子缺失检测试剂盒为例，这个产品的标准怎么制定，它可能成为地方乃至国家标准的蓝本，但这不是我们的专长，上海食药监局就主动上门，几乎每个季度来公司指导工作，帮助我们将一个实验室产物最终做成可批量生产的产品。”

　　“五色石”创业2年，已获得上海市政府的多类立项支持，先后申请国家专利6项，研发体外核酸分子诊断产品近10项，部分产品已完成临床试验，并已在国家食药监总局认证。“SMN1基因外显子缺失检测试剂盒”在上海10家妇幼保健医院完成5万例随机检测试验，并获得可喜成果，这期间，市卫计委在新生儿早期筛查方案设计方面多次给予技术指导。

　　记者从市食药监局获悉，为配合国家食药监总局“绿色审批”制度落地，上海正在探索各种配套制度，首当其冲的就是转变观念，提高服务意识，以便筛选出真正优质的创新产品报送国家。

荐稿人：lry 2015-06-02 执行编辑：lry 2015-06-02 　责任编辑：tmy 2015-06-02